5月6日，ChiesiGlobalRareDiseases及ProtalixBioTherapeutics共同宣布，欧盟委员会（EC）已经授予其在研疗法PRX-（pegunigalsidasealfa）在欧盟的上市许可，用于治疗成年法布里病患者（Fabrydisease）。
法布里病是α-半乳糖苷酶A（α-GalA）的基因突变导致的X染色体遗传性多系统溶酶体贮积病。男性新生儿发病率为1/～1/。男女均受累，多在儿童至青少年时期发病，女性症状通常较男性轻。法布里病患者遗传了缺陷的α-半乳糖苷酶A基因，该酶的正常生理作用为分解Gb3。因此随着时间的推移，患者体内Gb3的异常储存水平上升，Gb3主要在血管和组织中累积。最终结果包括发作性疼痛，周围感觉神经受损至末梢器官衰竭。
PRX-是一种治疗法布里病的PEG化酶替代疗法（ERT），现已获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，并正在接受美国食品和药物管理局（FDA）的评估。PRX-是一种植物细胞培养表达的、经过化学修饰的稳定重组版α-半乳糖苷酶A酶。蛋白质亚单位通过化学交联与短PEG分子共价结合，形成了具有稳定药代动力学参数的分子。在临床研究中，观察到PRX-的循环半衰期约为80小时。
本次欧盟对PRX-的批准是基于一场全面临床开发试验的积极结果，该项目对余名患者进行了长达7.5年的治疗。该药已在未接受ERT的患者和既往接受ERT的患者中进行了研究，包括一项达到主要终点的head-to-head试验。根据估计肾小球滤过率（eGFR）下降情况进行评估，PRX-在控制肾脏疾病方面的疗效不逊于已上市药物agalsidasebeta。
Chiesi全球罕见病部门负责人Gia
